日本藥企安斯泰來(Astellas)日前宣布，與全美國最優秀的醫學院——哈佛大學醫學院(HMS)達成研究合作，雙方已簽訂一項為期3年的合作協議，探索視網膜色素變性(retinitis pigmentosa，RP)的病理機制，確定新的治療靶標，并進一步發現、開發和商業化有前途的候選藥物。合作的初衷，是開發基因療法，為全球RP患者群體提供一種新的治療選擇。此次合作，將采用無害的腺相關病毒(AAV)載體，將矯正基因遞送至RP患者體內。

此次與哈佛大學的合作，也標志著安斯泰來首次宣布進軍基因治療領域。長期以來，嚴重的安全問題和藥物遞送能力方面的困境，制約著該領域的研發。不過，經過多年的耕耘，新一代學者和研究人員認為他們已經敲定了合適的病毒載體，可以安全可預測地糾正靶組織中的基因，這些突破性的進展，為眼科基因療法的臨床成功，提供了新的希望。

目前，也有其他一些財大氣粗的制藥公司涉足基因治療領域。上個月，生物技術巨頭百健艾迪(Biogen Idec)宣布計劃，建立一個內部基因治療部門，獨立于其現有的反義RNA療法、生物制劑、和傳統小分子。在此之前，另一家生物技術巨頭——新基(Celgene)也聯手藍鳥生物(Bluebrid bio)開發基因療法，用于腫瘤學。拜耳(Bayer)已與Dimension治療公司簽署了一筆2.52億美元的協議，開發A型血友病的基因療法。葛蘭素史克(GSK)和百特(Baxter)也在基因治療領域有在研的實驗性藥物。

視網膜色素變性(RP)是一種由基因突變導致的視網膜退行性疾病，特征是視力減退、夜盲和視野縮小及眼底視網膜色素沉著，視力會逐漸消失，并且可能會遺傳給下一代，目前該病還沒有有效的治療辦法。而視網膜色素變性(RP)的發病機理尚未完全了解。

此次合作研究，將由哈佛醫學院遺傳學和眼科學教授Constance L.Cepko博士領導，Cepko博士同時也是美國非營利性醫學研究所——霍華德-休斯醫學研究所(HHMI)的研究員，在眼科基因治療領域，具有享譽全球的權威性。Cepko博士表示，這些治療方法也可有效治療其他類型的眼科疾病，如年齡相關性黃斑變性(AMD)和青光眼(glaucoma)。